Nuevo método para controlar sangrado en hemofílicos

Un nuevo estudio describe cómo un transplante de médula ósea con modificación genética puede ser usado para iniciar la coagulación en los hemofílicos que carecen de factor 8 (FVIII) empacando el factor de coagulación perdido en sus propias plaquetas.

Investigadores del Instituto de Investigación de Niños (Milwaukee, WI, EUA), el Instituto de Investigación Sanguínea Centro de Sangre Wisconsin (Milwaukee, EUA), y el Colegio Médico de Wisconsin (MCW, Milwaukee, EUA) generaron una línea de ratones transgénicos que expresan FVIII solo en las plaquetas, usando el promotor alfaIIb específico de plaquetas. Luego sembraron este transgen en ratones a los que les faltaba el FVIII. La médula ósea (MO) de ratones transgénicos heterocigotos fue transplantada en ratones inmunizados con FVIII después de una dosis de radiación letal o subletal. Los resultados del estudio mostraron que después de la reconstitución de la MO, el 85% de los receptores sobrevivieron el corte la cola cuando se usó un régimen de dosis de 1100-centigray (cGy), 85.7% de los receptores sobrevivió cuando se usó un régimen de dosis de 660-cGy, y 60% de los receptores sobrevivió cuando los ratones fueron condicionados con una dosis de 440-cGy. Estudios adicionales mostraron que el transplante con solo 1% a 5% de células MO heterozigotas inclusive mejoró la hemostasia en los ratones con hemofilia. El estudio fue publicado en la edición de Octubre de 2008 de la revista Blood.

"Esos resultados demuestran que la presencia de inmunidad específica para FVIII en los receptores no impide el injerto de células madre hematopoyéticas genéticamente modificadas 2bF8 y el transplante de esas células madre hematopoyéticas puede restablecer eficientemente la hemostasis a los ratones hemofílicos con anticuerpos inhibitorios existentes”, concluyó el autor principal Qizen Shi, Ph.D., M.D., del departamento de pediatría de MCW, y colegas.

Los investigadores estiman que este tipo de método puede ayudar al 30-35% de los pacientes con hemofilia que han desarrollado anticuerpos inhibitorios contra la proteína coagulante perdida. La médula ósea sería removida del paciente y las células madre tratadas con factor VIII, que está colocada en las plaquetas. La médula es devuelta al paciente, que entonces retiene los mecanismos esenciales de coagulación para detener la hemorragia que de otra manera llevaría a complicaciones. Para las personas que sufren de hemofilia, los resultados de este estudio suministran esperanza de poder potencialmente llevar una vida libre de enfermedad.

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Children's Research Institute
Wisconsin BloodCenter Blood Research Institute
Medical College of Wisconsin